ＪＣＲファーマ
【東証プライム:4552】「医薬品」
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企業概要
当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。
当連結会計年度における研究開発費の総額は15,431百万円（前連結会計年度11,234百万円）、対売上高比46.7％（前年実績26.2％）となりました。
なお、2025年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。
遺伝子組換医薬
開発番号 （物質名） | 開発段階 | 適応症等 | 備考 |
ＪＲ－１４１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ） | グローバル: 臨床 第３相試験 | ムコ多糖症Ⅱ型 （ハンター症候群） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
ＪＲ－１４２ （遺伝子組換え持続型ヒト成長ホルモン） | 日本： 臨床 第３相試験 | 小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 | 「J-MIG System®」採用 |
ＪＲ－１７１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-イズロニダーゼ） | グローバル: 臨床 第１/２ 相試験 | ムコ多糖症Ⅰ型 （ハーラー症候群等） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用 |
ＪＲ－４４１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランＮ-スルファターゼ） | ドイツ： 臨床 第１／２相試験 日本： 臨床 第１相試験 | ムコ多糖症ⅢＡ型 （サンフィリッポ症候群Ａ型） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
ＪＲ－４４６ （血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｎ-アセチルグルコサミニダーゼ） | 日本： 臨床 第１/２ 相試験 | ムコ多糖症ⅢＢ型 （サンフィリッポ症候群Ｂ型） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
ＪＲ－４７１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-フコシダーゼ） | 前臨床 | フコシドーシス | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
ＪＲ－４７９ （血液脳関門通過型遺伝子組換え β-ヘキソサミニダーゼＡ） | 前臨床 | ＧＭ２ガングリオシドーシス （テイ・サックス病、サンドホフ病） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
ＪＲ－１６２ (J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性 α-グルコシダーゼ) | 前臨床 | ポンぺ病 | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
ＪＲ－４４３ （血液脳関門通過型遺伝子組換え β-グルクロニダーゼ） | 前臨床 | ムコ多糖症Ⅶ型 （スライ症候群） | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
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