当社グループは、創薬プラットフォームシステム：CRISPR-GNDM^®技術を保有・活用しており、既存のモダリティでは実現しえなかったターゲットに対する創薬を実現できるという大きな技術的優位性があると考えております。また、CRISPR-GNDM^®技術により創出される遺伝子治療の活用はこれまで困難であった希少疾患への医薬品開発への大きな可能性を秘めております。現在、当社ではCRISPR-GNDM^®技術の更なる強化とそれを用いた自社・提携プログラムの開発を進めております。当社グループは、自社技術の優位性を確保し続けるため、国内外の製薬企業及び研究機関等との共同研究を推進しつつ、今後も自社内における研究開発、その体制の強化及び知財ポジションの強化を進める所存であります。

②　営業活動における課題

当社グループのCRISPR-GNDM^®技術を利用した治療薬をより多くの疾患に対して提供するためには、「幅のある創薬」と「バリューチェーンの補完」を実現しなければなりません。そのためには、パートナーとより多くのターゲットに対する共同研究開発を実現する連携体制を構築し、また成果物のライセンス契約を進めて販売までの道筋をつくって行く必要があります。国内外の製薬企業と現在ある戦略的かつ補完的な互恵関係をさらに広げ、研究開発体制の整備・充実と連動した戦略的な営業活動が重要だと考えております。

③　内部管理・統制における課題

　当社グループの創薬によって患者や医療システムを通じて社会に貢献するため、コーポレート・ガバナンスの強化が重要な課題の一つであると認識しております。研究開発の適正な意思決定と運営管理を行い、経営の健全性、透明性を高め、長期的、安定的かつ継続的に治療薬を生み出すことが、ひいては企業価値を向上させることに繋がると考えております。患者、医療従事者、株主をはじめ、すべてのステークホルダーから信頼をいただけるよう、社会に対して説明可能な意思決定及び事業の遂行をしていくことが重要だと考えております。

④　資金調達における課題

　当社グループは、CRISPR-GNDM^®技術による創薬を拡大し、また今後の自社開発を実現するために、資金調達を確実に行っていく必要があります。そのため、資金調達手段の確保・拡充に向けて、株式市場からの必要な資金の獲得や銀行からの融資、補助金等を通して、開発に必要な資金調達の多様化を図ってまいります。

⑤　人材の獲得における課題

当社グループは、世界中の製薬会社・バイオベンチャーが研究拠点を置く米国マサチューセッツ州ケンブリッジ市を中心とするボストンエリアのウォルサム市に100％出資の研究開発拠点となる現地法人 Modalis Therapeutics Inc.を置き、ハーバード大学出身のPh.D.（博士）を中心に世界中から集まる研究人材へのアクセスを高めております。これによりコア・コンピタンスとなるプラットフォーム技術の強化及び創薬研究を高いレベルで維持し、国際的な競争力を実現しております（2023年12月末時点でPh.D.は９人）。また、治験薬製造などコア以外の機能は外部協力業者を活用し、資本効率を高められるようなリソース配分を行っております。今後、開発の加速、適応疾患の拡大、パイプラインの進捗等に応じて、必要に応じて適切かつ十分な人材確保に努めてまいります。