(1）経営方針

　当社の主たる事業は、核酸医薬開発及びDDS技術の知見を活かしつつ、他企業との協業等を活用することで効率的に複数の核酸医薬の開発候補アセットの創出を進め、後期臨床開発ステージに入る時点までに、製薬企業にライセンスアウトを行うことです。RNA医薬の研究開発経験と実績及びこの間に築いた豊富なネットワークを生かし、複数のパイプラインを同時並行でインキュベートし “mRNA for Health”のグローバルリーダーとなることを目指します。

(2）目標とする経営指標

　当社は、非臨床試験や初期臨床試験を実施して得られた開発候補品のアセットを製薬会社等に導出し、市場に高品質のmRNA新薬を効率的にもたらすmRNA創薬ビジネスを2023年１月から開始しておりますが、現時点では継続的な事業利益を計上する段階には至っておりません。

　当社は、RNA創薬を目指すアカデミアやバイオベンチャー、企業との共同研究を推進し、当社のRNA創薬にかかるノウハウを活かしIPを創出、非臨床試験や初期臨床試験まで実施し、RMA医薬候補のアセットとして、大規模な臨床開発が実施可能な大手製薬企業等に導出（ライセンスアウト）します。アセットの導出時に、マイルストーンを受領し、また開発に成功し販売に至った場合には、ロイヤリティを受領します。これに加え、当社の核酸医薬に関する研究開発経験を活かし、開発候補に至らずとも収益が得られる受託型事業にも取り組んでおり、収益の増加を目指しております。

　開発候補品の選定については、補助金事業の利用や企業との共同開発などにより自社の開発コストを削減しながら、製薬企業のニーズに沿ったアセットの選択により導出確率を高めたIP取得の積み上げを図り、複数のアセットを継続的に導出し、早期に継続的な黒字化を実現することを中長期的な目標としております。

(3）経営環境及び対処すべき課題

　当社は、2023年１月にmRNA医薬の開発候補及び知的財産を創製し、大きな資金及びリソースの投入が必要な後期臨床開発を開始する前のステージで製薬企業へ導出することにより収益を得るという事業モデルに転換し２年が経過しました。今後の当社の成長戦略として、以下の３項目を重点課題として取り組んでまいります。

①臨床試験の加速化

　既に臨床試験入りしているTUG1 ASOの治験を加速化していち早くPOCを確立し、製薬企業との導出或いはアライアンスを進めてまいります。

　オーストラリアでの治験開始が間近に迫っているRUNX1 mRNAに関しても臨床データを早急に取得し、POC確立および製薬企業とのアライアンスの道を探ってまいります。

②mRNAシーズの探索

　自社における探索に加え、企業、バイオベンチャー、及びアカデミアからシーズを、共同研究などを通じ導入し、mRNA医薬のパイプラインの拡充を図ります。これには、mRNAエンコード抗体、ゲノム編集、in vivo /ex vivo、CAR-T療法などmRNAの適応が見込まれる新規のプロジェクトが含まれます。

③DDS技術の見直し

PRDM14、TUG1 ASOおよびRUNX1 mRNAの臨床および非臨床試験データが蓄積し、ナノキャリア時代から積み上げて来たポリマーDDS技術の核酸創薬への応用が急速に進むと共にGMP製造のパートナー候補との交渉も進んでおり、プラットフォーム技術としての価値が向上しております。今後は疾患およびmodalityに応じて、ポリマーとLNPを適切に選択し、パイプラインへの応用或いはプラットフォーム技術としてのアライアンスを検討してまいります。